Wynalazek naukowy do leczenia chorób serca

Wynalazek naukowy do leczenia chorób serca

W ramach nowych, przełomowych badań naukowcy przepiszą DNA na nowo, aby znaleźć pierwszą na świecie metodę leczenia genetycznej choroby serca, w czymś, co można by określić jako „decydujący moment” w dziedzinie medycyny sercowo-naczyniowej.

Zgodnie z tym, co opublikowała strona internetowa „Boldsky”, czołowi światowi naukowcy z Wielkiej Brytanii, Stanów Zjednoczonych i Singapuru współpracowali przy projekcie „Cure Heart”, aby zaprojektować szczepionkę dla pacjentów z sercem. Według doniesień prasowych British Heart Foundation przeznaczyła 30 milionów euro na ten ratujący życie projekt.

Po raz pierwszy naukowcy wykorzystają w sercu precyzyjne techniki genetyczne, znane jako modyfikacja podstawowa, aby zaprojektować i przetestować pierwszą metodę leczenia dziedzicznych chorób mięśnia sercowego w celu zakłócenia wadliwych genów.

Dziedziczna choroba serca

„Dziedziczna choroba serca” to termin, który obejmuje wszystkie choroby serca, które są przekazywane z rodziców na ich dzieci, tzn. gdy jedno lub oboje rodziców ma wadliwy lub zmutowany gen, istnieje 50/50 szansa na przekazanie go dzieciom. Niektóre dziedziczne choroby serca obejmują kardiomiopatię przerostową i hipercholesterolemię.

Niektóre osoby z genetyczną chorobą serca mogą nie mieć wielu objawów, a stan ten jest diagnozowany dopiero po nagłym zawale serca, omdleniu lub nagłej śmierci. Statystyki wskazują, że około 0.8 do 1.2% noworodków na całym świecie jest dotkniętych genetyczną chorobą serca.

Historyczna szansa i 30 lat badań

Komitet doradczy pod przewodnictwem profesora Sir Patricka Vallance'a, głównego doradcy naukowego rządu brytyjskiego, wybrał zespół odpowiedzialny za krytyczne badanie, podczas gdy profesor Hugh Watkins z Uniwersytetu Oksfordzkiego i główny badacz projektu Cure Heart powiedział, że kardiomiopatia jest poważną chorobą, naprawdę „powszechną” chorobą na całym świecie i wiadomo, że dotyka 250 na XNUMX osób.

Profesor Watkins dodał, opisując badanie jako „okazję jednorazową w pokoleniu” mającą na celu złagodzenie niepokoju związanego z nagłą śmiercią, niewydolnością serca i potencjalną potrzebą przeszczepu serca.

Profesor Watkins wyjaśnił: „Po 30 latach badań odkryto wiele konkretnych genów i wad genetycznych, które są odpowiedzialne za różne kardiomiopatie i sposób ich funkcjonowania. Uważa się, że będzie dostępna terapia genowa, która umożliwi rozpoczęcie badań klinicznych i prób w ciągu najbliższych pięciu lat”.

Korekta wadliwych genów

Oczekuje się, że nowy program badawczy trwale poprawi mutacje genetyczne odpowiedzialne za wywoływanie problemów z sercem.

W tym kontekście Christine Seidman, profesor Harvard Medical School i główny badacz zaangażowany w projekt, wyjaśniła, że ​​celem jest „naprawa serc” i przywrócenie ich normalnego funkcjonowania, wyjaśniając, że „większość mutacji, które pojawiły się u pacjentów, prowadzi do wielokrotnej zmiany jednej litery, od kodu DNA, co oznacza, że ​​istnieje lekarstwo poprzez zmianę monogramu i przywrócenie kodu.”

Według naukowców, pionierów z trzech kontynentów i wyróżnionych w dziedzinie nowej i bardzo dokładnej edycji genów biorących udział w badaniu, próby na ludziach nie zostały jeszcze przeprowadzone, ale próby na zwierzętach były udane i obiecujące.

Naukowcy dodali, że istnieje nadzieja, że ​​osoby zagrożone genetyczną chorobą serca z powodu obecności wadliwych genów w ich rodzinach będą w stanie uzyskać leczenie, zanim rozwinie się ich choroba.