En vetenskaplig uppfinning för att behandla hjärtsjukdomar

En vetenskaplig uppfinning för att behandla hjärtsjukdomar

I banbrytande ny forskning kommer forskare att skriva om DNA med målet att hitta världens första behandling för genetisk hjärtsjukdom, i vad som skulle kunna beskrivas som ett "avgörande ögonblick" inom kardiovaskulär medicin.

Enligt vad som publicerades av "Boldsky"-webbplatsen, samarbetade världsledande forskare från Storbritannien, USA och Singapore i projektet "Cure Heart" för att designa ett vaccin för hjärtpatienter. Enligt nyhetsrapporter har British Heart Foundation åtagit sig 30 miljoner euro till detta livräddande projekt.

För första gången kommer forskare att använda exakta genetiska tekniker, känd som grundläggande modifiering, i hjärtat för att designa och testa den första behandlingen för ärftliga hjärtmuskelsjukdomar, med syftet att störa de felaktiga generna.

Ärftlig hjärtsjukdom

"Ärftlig hjärtsjukdom" är en term som omfattar alla hjärtsjukdomar som överförs från föräldrar till deras barn, dvs när en eller båda föräldrarna har en defekt eller muterad gen, finns det en 50/50 chans att överföra den till barnen. Vissa ärftliga hjärtsjukdomar inkluderar hypertrofisk kardiomyopati och hyperkolesterolemi.

Vissa personer med genetisk hjärtsjukdom kanske inte har många symtom, och tillståndet diagnostiseras inte förrän efter en plötslig hjärtinfarkt, svimning eller plötslig död. Statistik indikerar att cirka 0.8 till 1.2 % av nyfödda i världen är drabbade av genetisk hjärtsjukdom.

Historisk möjlighet och 30 års forskning

En rådgivande kommitté ledd av professor Sir Patrick Vallance, chefsvetenskaplig rådgivare till den brittiska regeringen, valde teamet som var ansvarigt för den kritiska studien, medan professor Hugh Watkins, från University of Oxford och en huvudutredare på Cure Heart-projektet, sa att kardiomyopati är en allvarlig sjukdom. Ett verkligt "vanligt" tillstånd över hela världen och är känt för att drabba 250 av XNUMX personer.

Professor Watkins tillade och beskrev studien som en "engångsmöjlighet i en generation" som syftar till att lindra pågående oro för plötslig död, hjärtsvikt och det potentiella behovet av en hjärttransplantation.

Professor Watkins förklarade, "Efter 30 års forskning har många specifika gener och genetiska defekter upptäckts som är ansvariga för olika kardiomyopati och hur de fungerar. Man tror att det kommer att finnas en genterapi tillgänglig för att starta kliniska prövningar och prövningar inom de kommande fem åren."

Korrigering av defekta gener

Förhoppningen är att det nya forskningsprogrammet permanent ska korrigera de genetiska mutationer som orsakar hjärtproblem.

I detta sammanhang förklarade Christine Seidman, professor vid Harvard Medical School och den ledande forskaren som var involverad i projektet, att målet var att "reparera hjärtan" och återställa deras normala funktion, och förklarade att "de flesta av de mutationer som uppträdde bland patienter leder till att ändra en bokstav upprepade gånger. Från DNA-koden, vilket betyder att det finns ett botemedel genom att byta monogram och återställa koden.”

Enligt forskarna, pionjärer från tre kontinenter och framstående inom området för ny och mycket exakt genredigering involverade i studien, har försök på människor ännu inte genomförts, men djurförsök har varit framgångsrika och lovande.

Forskarna tillade att man hoppas att människor som löper risk att utveckla genetisk hjärtsjukdom på grund av närvaron av felaktiga gener i deras familjer kommer att kunna få behandling innan deras sjukdom utvecklas.