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對於患有鐮狀細胞性貧血和遺傳性血液病的兒童來說是個好消息,有治癒的希望

 一位知名醫生今天表示,一系列臨床突破將徹底改變遺傳性血液病的治療,延長鐮狀細胞病和地中海貧血患兒的預期壽命。 醫生建議進行骨髓移植治療

美國克利夫蘭診所的兒科血液學家、腫瘤學家和骨髓移植專家 Rabea Hanna 醫學博士說,未來 XNUMX 到 XNUMX 年治療將發生重大變化,包括骨髓移植技術、基因療法和藥物方面的重大進步.

博士說。 漢娜在迪拜舉行的阿拉伯衛生會議上發表講話說,目前最常見的治療方法,包括輸血和藥物,可以緩解疾病症狀,但不能治愈,並指​​出許多患者死於年紀輕輕,又補充說:被確診為鐮狀細胞病的孩子平均壽命只有34歲,除非他接受骨髓移植,所以我們必須提供根治性治療,目前除了骨髓沒有其他治療方法移植,最好的效果來自兄弟姐妹捐獻的骨髓。”

博士解釋道。 漢娜說,過去幾年器官移植領域取得了長足的進步,依靠一半相同的家庭成員,作為擁有孩子一半基因的母親或父親,考慮到這讓更多的孩子有機會康復。用他們擁有的有缺陷的骨髓代替健康的骨髓。

許多阿拉伯國家對新療法特別感興趣,這些國家的鐮狀細胞病和地中海貧血發病率高於歐洲或北美。 這兩種疾病都會導致血紅蛋白異常,血紅蛋白是負責在紅細胞中運輸氧氣的部分。

克利夫蘭診所醫院兒科血液學和骨髓移植專家表示,地中海貧血在中東國家的發病率遠高於美國,這反過來表明鐮狀細胞性貧血的發病率略高,尤其是在沙特阿拉伯和他補充說:“阿聯酋每 12 人中就有一人被認為是導致地中海貧血的基因攜帶者。”

經博士確認Hanna 說,針對個體骨髓移植(Haplo-transplants)的試驗仍處於第二和第三階段,以測試其療效和副作用,並指出克利夫蘭診所在一項使用改良化療幫助準備的初步研究中發揮了作用。進行移植的患者。

另一方面,使用通過插入功能基因來替換導致血液疾病的突變基因修飾的DNA的基因治療提供了比骨髓移植更大的治愈可能性。

研究第一階段進行的研究涉及地中海貧血基因治療的這一方面,結果“非常有希望”。 Hanna,儘管處於早期階段,但指出它需要一段時間才能用於治療。在美國食品和藥物管理局之前,而其他人仍在等待批准,這裡必須注意的是,這些都是不是治療藥物,但它們可以減輕疾病的嚴重程度。”

博士的陳述漢娜在阿拉伯健康會議期間在兒科會議前發表演講時,來自克利夫蘭診所醫院的多位醫生參加了演講,他們與與會者交流和分享了他們的知識和經驗。 值得注意的是,克利夫蘭診所與阿拉伯健康展覽和會議有著長期的合作關係,並通過會議期間舉辦的專業課程提供繼續醫學教育的認證。

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