有前景的基因療法可恢復聾啞兒童的聽力

有前景的基因療法可恢復聾啞兒童的聽力

一項使用基因療法的先進臨床試驗已經使五名先天聾啞兒童恢復了聽力。新阿特拉斯網站引述《科學進展》雜誌的報導稱，六個月後，孩子們能夠識別語音並進行對話，這為在不久的將來更廣泛地使用它帶來了希望。

遺傳性疾病

試驗中的患者患有一種名為體染色體隱性耳聾9 (DFNB9) 的遺傳性疾病，這種疾病是由一種名為OTOF 的基因突變引起的，該基因會產生Otoferlin 蛋白，該蛋白有幫助於將電脈衝從耳蝸傳遞到大腦，從而在大腦中發揮作用。被解釋為聲音——但如果沒有它，這些訊號將永遠不會到達那裡。由於它是由單一突變引起的，並且不涉及對細胞的任何物理損傷，因此研究小組表示 DFNB9 是此類基因療法的理想候選者。

在哈佛醫學院、麻薩諸塞州眼耳學院和中國復旦大學的研究人員進行的研究中，基因療法包括將 OTOF 基因包裝到病毒載體中，並將混合物注入內耳液中。然後，病毒在耳蝸中尋找細胞並將基因插入其中，使它們能夠開始製造缺失的自體傳遞蛋白並恢復聽力。

人工耳蝸

六名年齡在 9 歲到 XNUMX 歲之間的兒童也參與了這項研究，他們的 DFNBXNUMX 導致他們完全失聰。四名患者安裝了人工耳蝸，繞過了這個問題，可以讓他們學會辨識語音和其他聲音。在這種情況下，移植被停止。

顯著的改進

基因治療後，孩子們被追蹤了 26 週。當時，六分之五的孩子表現出顯著的進步，三個年齡較大的孩子能夠理解並回應言語，而兩個孩子能夠在吵鬧的房間裡接聽並透過電話進行對話。有些孩子還太小，無法接受通常的測試，但他們被發現對聲音有反應，甚至開始說「媽媽」等簡單的單字。這些改善是漸進的，但研究小組報告說，孩子們在四週後的第一次測試之前就開始顯示出結果。

遺傳原因和衰老

該研究的首席研究員徐宜來表示，將繼續對本次試驗的參與者進行監測，同時將對其他人進行後續研究。研究小組表示，這種治療方法在美國獲得批准可能需要三到五年的時間。類似的基因療法已經針對遺傳性或年齡相關性聽力損失進行了測試。

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